Die Analyse zeigt mögliche Auswirkungen tiefgreifender NIH-Budgetkürzungen auf die zukünftige Arzneimittelentwicklung

Gleevec, ein Krebsmedikament, das erstmals 2001 zum Verkauf zugelassen wurde, hat das Leben von Menschen mit chronischer myeloischer Leukämie dramatisch verändert. Früher galt diese Krebsart als sehr schwer zu bekämpfen, doch die Überlebensraten von Patienten, die auf Gleevec ansprechen, ähneln heute denen der Gesamtbevölkerung.

Gleevec ist ebenfalls ein Medikament, das mit Hilfe staatlich finanzierter Forschung entwickelt wurde. Diese Unterstützung half Wissenschaftlern, besser zu verstehen, wie Medikamente entwickelt werden können, die auf das BCR-ABL-Onkoprotein abzielen, das krebserregende Protein hinter chronischer myeloischer Leukämie.

Eine neue, von MIT-Forschern mitverfasste Studie quantifiziert, wie viele solcher Beispiele für die Arzneimittelentwicklung es gibt. Die derzeitige Regierung schlägt eine Kürzung des Budgets um 40 Prozent für die National Institutes of Health (NIH) vor, die einen erheblichen Teil der biomedizinischen Forschung fördern. Die Studie kommt zu dem Ergebnis, dass über 50 Prozent der Patente für niedermolekulare Arzneimittel in diesem Jahrhundert mindestens einen Teil der NIH-unterstützten Forschung zitieren, der wahrscheinlich anfällig für diese potenzielle Änderung der Finanzierung wäre.

„Was wir herausgefunden haben, war ziemlich beeindruckend“, sagt MIT-Ökonomin Danielle Li, Mitautorin eines neu veröffentlichten Artikels, in dem sie die Ergebnisse der Studie darlegt. „Mehr als die Hälfte der seit 2000 von der FDA zugelassenen Medikamente stehen im Zusammenhang mit NIH-Forschung, die bei einer Budgetkürzung um 40 Prozent wahrscheinlich gekürzt worden wäre.“

Oder wie die Forscher in der Arbeit schreiben: „Wir haben weitreichende Zusammenhänge zwischen medizinischen Fortschritten und Forschung gefunden, die durch Zuschüsse finanziert wurde, die gekürzt worden wären, wenn das NIH-Budget stark gekürzt worden wäre.“

Das Papier: „Was wäre, wenn die NIH-Finanzierung um 40 % geringer gewesen wäre?“ wird als Policy Article in der Zeitschrift veröffentlicht Wissenschaft. Die Autoren sind Pierre Azoulay, China-Programmprofessor für Internationales Management an der MIT Sloan School of Management; Matthew Clancy, Ökonom der Gruppe Open Philanthropy; Li, David Sarnoff-Professor für Technologiemanagement am MIT Sloan; und Bhaven N. Sampat, Wirtschaftswissenschaftler an der Johns Hopkins University. (Biomedizinische Forscher sowohl am MIT als auch an der Johns Hopkins könnten von Anpassungen der NIH-Finanzierung betroffen sein.)

Um die Studie durchzuführen, nutzten die Forscher die Tatsache, dass das NIH Prioritätenlisten verwendet, um zu bestimmen, welche Projekte gefördert werden. Dadurch lässt sich erkennen, welche Projekte in einem bestimmten Zeitraum hinsichtlich ihrer Priorität zu den unteren 40 Prozent der vom NIH unterstützten Projekte gehörten. Die Forscher bezeichnen diese Forschungsergebnisse als „gefährdet“. Anhand dieser Daten aus den Jahren 1980 bis 2007 untersuchten die Wissenschaftler die Patente der „New Molecular Entities“ – Medikamente mit einem neuen Wirkstoff –, die seit 2000 von der Food and Drug Administration zugelassen wurden. Zwischen der akademischen Forschung und der anschließenden entsprechenden Medikamentenentwicklung liegt typischerweise ein Zeitintervall.

Die Studie konzentriert sich auf niedermolekulare Arzneimittel – kompakte organische Verbindungen, die oft oral als Arzneimittel eingenommen werden –, während die NIH-Finanzierung ein breiteres Spektrum an Fortschritten in der Medizin im Allgemeinen unterstützt. Basierend darauf, wie viele dieser von der FDA zugelassenen niedermolekularen Arzneimittel mit gefährdeter Forschung aus der Vorperiode in Verbindung standen, schätzten die Forscher, welche Folgen eine Kürzung der Finanzierung um 40 Prozent für die Zukunft gehabt hätte.

Die Studie unterscheidet zwischen zwei Arten von Verbindungen, die neue Medikamente mit der Finanzierung des NIH haben. Einige Medikamentenpatente haben, wie die Forscher es nennen, „direkte“ Verbindungen zu neuen, vom NIH unterstützten Projekten, die neue Erkenntnisse hervorgebracht haben, die für die Entwicklung dieser bestimmten Medikamente relevant sind. Andere Patente haben „indirekte“ Verbindungen zum NIH, wenn sie frühere NIH-finanzierte Studien zitieren, die zum Gesamtwissen bei der Arzneimittelentwicklung beigetragen haben.

Die Analyse zeigt, dass 40 der von der FDA zugelassenen Medikamente direkte Verbindungen zu neuen NIH-unterstützten Studien haben, die in den Patenten zitiert werden – oder 7,1 Prozent. Davon zitieren 14 Patente gefährdete Teile der NIH-Forschung.

In Bezug auf indirekte Zusammenhänge ergab die Studie, dass von den 557 von der FDA im Zeitraum 2000 bis 2023 zugelassenen Arzneimitteln 59,4 Prozent ein Patent haben, in dem mindestens eine vom NIH unterstützte Forschungspublikation zitiert wird. Und 51,4 Prozent zitieren mindestens eine vom NIH finanzierte Studie aus der Kategorie der gefährdeten Projekte.

Im indirekten Zusammenhang sehen wir das wahre Ausmaß der Wirkung des NIH. Was das NIH tut, ist die Finanzierung von Forschung, die die wissenschaftliche Grundlage bildet, auf der Unternehmen und andere Arzneimittelentwickler aufbauen.“

Danielle Li, MIT-Ökonomin

Wie die Forscher in der Arbeit betonen, gibt es bei der Studie viele Nuancen. Ein einziges Zitat einer NIH-finanzierten Studie könnte aus verschiedenen Gründen in einem Patent erscheinen und bedeutet nicht zwangsläufig, „dass das betreffende Medikament ohne dessen Abwesenheit niemals hätte entwickelt werden können“, wie sie in dem Papier schreiben. Um dies zu berücksichtigen, analysiert die Studie auch, bei wie vielen Patenten mindestens 25 Prozent ihrer Zitate in die Kategorie der gefährdeten NIH-unterstützten Forschung fielen. Anhand dieser Kennzahl stellten sie fest, dass 65 der 557 von der FDA zugelassenen Medikamente oder 11,7 Prozent den Schwellenwert erreichten.

Andererseits ist es möglich, wie die Forscher in dem Papier festhalten, dass die Studie „das Ausmaß unterschätzt, in dem medizinische Fortschritte mit der NIH-Forschung verbunden sind“. Da der Endpunkt der Studie für die Untersuchung der NIH-Daten das Jahr 2007 ist, könnte es neuere Forschungsergebnisse zu Medikamenten gegeben haben, die bereits die FDA-Zulassung erhalten haben. In der Studie werden keine „Zusammenhänge zweiter Ordnung“ quantifiziert, bei denen NIH-gestützte Erkenntnisse möglicherweise zu zusätzlicher Forschung geführt haben, die direkt zur Arzneimittelentwicklung führte. Auch hier unterstützt die NIH-Finanzierung ein breites Spektrum an Studien, die über die in der aktuellen Arbeit untersuchte Art hinausgehen.

Es ist auch wahrscheinlich, so vermuten die Wissenschaftler, dass Kürzungen des NIH die Karrieren vieler vielversprechender Wissenschaftler beeinträchtigen und damit den medizinischen Fortschritt verlangsamen würden. Aus einer Vielzahl dieser Gründe, zusätzlich zu den Kerndaten selbst, sagen die Wissenschaftler, dass die Studie zeigt, wie umfassend die vom NIH unterstützte Forschung zum Fortschritt der Medizin beigetragen hat.

„Die Sorge besteht darin, dass solche tiefgreifenden Eingriffe in das NIH die Stiftung gefährden und damit die Entwicklung von Medikamenten gefährden, die in 20 Jahren zur Behandlung von uns oder unseren Kindern und Enkelkindern eingesetzt werden könnten“, sagt Li.

Azoulay und Sampat haben in der Vergangenheit NIH-Mittel erhalten. Sie sind außerdem Mitglied einer NIH-Arbeitsgruppe zur empirischen Analyse des wissenschaftlichen Unternehmens.

Quellen: