Durchbruch-Immuntherapie für die Behandlung von Erwachsenen mit aggressivem Blutkrebs genehmigt
Neue Immuntherapie für Leukämie-Patienten
Erwachsene Patienten mit einer aggressiven Form von Leukämie werden innerhalb von Wochen nach der Genehmigung durch das National Institute for Health and Care Excellence (NICE) eine bahnbrechende Immuntherapie, die von Forschern der University College London (UCL) entwickelt wurde, über den NHS (National Health Service) erhalten können.
Was ist CAR T-Zelltherapie?
Die CAR T-Zelltherapie, bekannt als ‚obe-cel‘ und vermarktet als Aucatzyl, beinhaltet die Entnahme der Immunzellen eines Patienten, deren Umprogrammierung im Labor, um den Krebs zu erkennen und anzugreifen, und die Rückführung dieser Zellen in den Körper als ‚lebende Medizin‘.
Laienverständliche Erklärung: Bei dieser Therapie wird der Körper des Patienten genutzt, um seine eigenen Abwehrkräfte zu stärken. Die Immunzellen werden so verändert, dass sie gezielt den Krebs angreifen können.
Wichtige Informationen zur Therapie
Obe-cel ist eine Zweitgeneration CAR T-Zelltherapie, die von Wissenschaftlern des UCL Cancer Institute unter der Leitung von Dr. Martin Pule erfunden wurde und vielversprechende Ergebnisse bei der Behandlung von Patienten mit akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL), einer aggressiven Blutkrebserkrankung, geliefert hat.
Die Therapie hat die Immunschädlichkeit verringert und bleibt länger im Körper von Blutkrebs-Patienten aktiv, was zwei häufige Einschränkungen früherer CAR T-Zelltherapien überwindet. Aucatzyl wurde durch klinische Studien getestet und wird von Autolus, einem UCL-Spinout-Unternehmen, hergestellt, das mit der Unterstützung von UCL Business, dem Kommerzialisierungsunternehmen von UCL, gegründet wurde.
Einführung der Therapie
Der NHS England hat heute bekannt gegeben, dass die personalisierte Therapie innerhalb von Wochen über spezialisierte Zentren verfügbar sein wird.
Dr. Claire Roddie, eine der Entwicklerinnen der Behandlung am UCL Cancer Institute und Konsiliar-Hämatologin am UCLH, sagte: „Ich bin erfreut über die Entscheidung von NICE. Viele weitere Patienten können jetzt von der CAR-T-Zelltherapie im NHS profitieren.“
Behandlungsdetails
- Geeignete Patienten erhalten zwei Dosen der CAR-T-Therapie intravenös, zehn Tage auseinander.
- Die Behandlung wird in spezialisierten CAR-T-Zentren im ganzen Land durchgeführt.
- Sie ist für Personen ab 26 Jahren mit B-Zellen akuter lymphoblastischer Leukämie verfügbar, die zurückgekehrt sind oder auf frühere Behandlungen nicht angesprochen haben.
- Es wird geschätzt, dass sie jährlich etwa 50 Patienten in England verabreicht werden kann.
In einer klinischen Studie erlebten 77 % der Patienten nach der Behandlung mit obe-cel, dass ihr Krebs in Remission ging, wobei die Hälfte von ihnen nach dreieinhalb Jahren keine Anzeichen eines nachweisbaren Krebses zeigte.
Die Therapie, die im Vereinigten Königreich erforscht, entwickelt und hergestellt wurde, wies auch eine geringere Toxizität auf und war weniger wahrscheinlich, schwerwiegende Nebenwirkungen als andere CAR T-Zelltherapien zu verursachen.
Ein Blick auf die Zukunft
Diese fortschrittliche personalisierte Immuntherapie hat eine zehnjährige Reise hinter sich, beginnend mit Forschern im Cancer Institute der UCL, die mit Unterstützung von UCL Business das Unternehmen Autolus gründeten. Diese Reise erforderte Vision, Hartnäckigkeit und über 800 Millionen Pfund. Heute hat sich dies enorm ausgezahlt und wird Menschen im gesamten Vereinigten Königreich zugutekommen. Es ist eine inspirierende Demonstration dessen, was erreicht werden kann, wenn akademische Institute, NHS-Krankenhäuser und Investoren zusammenarbeiten.
Dr. Anne Lane, CEO von UCL Business
Professor Peter Johnson, NHS National Clinical Director for Cancer, sagte: „Diese bahnbrechende Therapie hat in klinischen Studien vielversprechende Ergebnisse gezeigt und könnte Patienten mit dieser aggressiven Form von Leukämie die Chance geben, länger krebsfrei zu leben – und für einige könnte es die Hoffnung auf eine Heilung bieten.“
Harry, ein 19-jähriger Student aus Harrogate, wurde im Jahr 2024 im Rahmen einer klinischen Studie mit obe-cel gegen B-Zellen ALL behandelt. Er sagte: „Ich fühle mich so glücklich, Zugang zu einer so wunderbaren Behandlung gehabt zu haben. Sie hat nicht nur besser funktioniert, als meine Ärzte dachten, sondern verursachte auch nicht viele der schlimmen Nebenwirkungen, die man bei anderen Behandlungen bekommen kann.
„Ich finde es großartig, dass obe-cel jetzt im NHS für Menschen über 26 Jahren erhältlich ist. Das Wichtigste dabei ist die Hoffnung. Wenn man mit einer Situation wie meiner konfrontiert ist, ist Hoffnung das Wertvollste, was man haben kann.“
Gesundheitsminister Ashley Dalton sagte: „Diese bahnbrechende Behandlung ist eine ausgezeichnete Nachricht für Patienten und ihre Familien und zeigt, wie der NHS an der Spitze der medizinischen Innovation steht.“
„Unser 10-Jahres-Gesundheitsplan zielt darauf ab, unseren weltweit führenden Lebenswissenschaftssektor zu nutzen, um solche Behandlungen – innovative Therapien, die Leben retten – zu liefern.“
„Durch die Unterstützung neuer Behandlungen mit weniger Nebenwirkungen und kürzeren Krankenhausaufenthalten bauen wir einen NHS für die Zukunft auf und festigen die Position Großbritanniens als globalen Führer in der medizinischen Forschung.“
Fiona Bride, interim Chief Commercial Officer und Direktorin für Arzneimittelwert & Zugang bei NHS England, sagte: „Dies ist eine Erfolgsgeschichte, die in Großbritannien geschrieben wurde, und zeigt, wie wir gemeinsam die Ambitionen des 10-Jahres-Gesundheitsplans verwirklichen können – indem wir zeigen, wie der Wettbewerbsvorteil Großbritanniens in den Lebenswissenschaften zu besseren Ergebnissen und Behandlungen für NHS-Patienten führt.“
„Die Reise von obe-cel von der wissenschaftlichen Forschung an einer britischen Universität zu einer sicheren, klinisch und kosteneffektiven Behandlung, die über das Netzwerk der spezialisierten CAR-T-Zentren des NHS bereitgestellt werden soll, ist bemerkenswert, und ich bin den Kollegen dankbar, die ihren Teil dazu beigetragen haben.“
Über die Krankheit
Akute lymphoblastische Leukämie ist ein aggressiver Krebs im Blut und in dem Knochenmark, bei dem in Großbritannien jedes Jahr etwa 800 Menschen diagnostiziert werden, von denen etwa die Hälfte Erwachsene sind.
Daten zeigen, dass Patienten mit aggressiven Formen des Krebses, die Chemotherapie erhalten, dem aktuellen einfachen Standard, nach der Behandlung im Durchschnitt nur 10 Monate leben.
Die Therapie wird dank vorübergehender Finanzierung aus dem Cancer Drugs Fund des NHS schneller als der Standard von 90 Tagen Patienten zur Verfügung gestellt.
Quellen: