Die Studie bietet Hoffnung für Babys mit fetalem Nierenversagen

Frauen, bei denen zu Beginn der Schwangerschaft festgestellt wurde, dass ihr Fötus nicht über die ausreichende Nierenfunktion verfügt, um den Urin zu produzieren, der als lebenswichtiges Fruchtwasser dient, hatten lange Zeit praktisch keine Überlebenschance ihres Fötus nach der Geburt.

Nun zeigen neue Ergebnisse einer abgeschlossenen, staatlich finanzierten klinischen Studie, die die pränatale Behandlung dieser als Anhydramnion bezeichneten Erkrankung untersucht und am Johns Hopkins Center for Fetal Therapy und am Johns Hopkins Children’s Center durchgeführt wurde, dass einige dieser Erkrankungen dank pränataler Infusionen von Ersatzflüssigkeit in die Gebärmutter und einer Nierenersatztherapie mit Dialyse nach der Geburt bis ins Kleinkindalter überlebt und gedeihen konnten.

Die neuesten Ergebnisse der von den National Institutes of Health (NIH) finanzierten Studie „Renal Anhydramnios Fetal Therapy“ (RAFT) wurden am 1. Juli in veröffentlicht JAMA. Fruchtwasser ist das Flüssigkeitspolster für Föten im Mutterleib. In der 16. bis 20. Schwangerschaftswoche werden 90 % oder mehr der Flüssigkeit aus dem Urin des Babys hergestellt und liefern Nährstoffe, Hormone und andere Faktoren, die für die normale Entwicklung der fetalen Lunge entscheidend sind. Anhydramnion tritt auf, wenn sich die fetalen Nieren, Harnleiter, Blase oder Harnröhre nicht richtig entwickeln und die Fähigkeit, Urin zu produzieren oder zu scheiden, beeinträchtigt wird.

Die RAFT-Studie wurde in 13 Zentren in den USA durchgeführt, darunter Johns Hopkins Medicine, das das federführende Koordinierungszentrum war. Eingeschriebene Patienten erhielten wiederholte Injektionen von Fruchtwasserähnlichen Flüssigkeiten (Amnioinfusionen) in die Fruchtblase mit dem Ziel, die Lungenentwicklung zu stimulieren, sodass Neugeborene mit funktionierender Lunge zur Welt kommen konnten.

„Ohne ausreichend Fruchtwasser kann sich die Lunge des Fötus nicht richtig entwickeln, was oft zu schweren Atemproblemen nach der Geburt führt“, sagt Meredith Atkinson, MD, MHS, pädiatrische Nephrologin am Johns Hopkins Children’s Center und Co-Leiterin der RAFT-Studie.

In die RAFT-Studie wurden Patienten mit fetalem Nierenversagen aufgenommen, die entweder auf eine bilaterale Nierenagenesie, d. Ergebnisse bei Patienten mit bilateraler Nierenagenesie wurden im Dezember 2023 veröffentlicht, und die neuere Veröffentlichung berichtet über Ergebnisse in der Gruppe mit allen anderen Ursachen für fetales Nierenversagen.

In dem neuen Bericht wurden 32 schwangere Frauen ab der 26. Schwangerschaftswoche einer regelmäßigen Amnioinfusion unterzogen. Mehr als 90 % der 32 Schwangerschaften führten zu einer lebenden, aber vorzeitigen Geburt vor der 37. Schwangerschaftswoche. Etwa 65,5 % dieser Säuglinge überlebten das Alter von zwei Wochen und konnten die Anlage eines chirurgischen Dialysezugangs tolerieren, den ersten Schritt zur Behandlung ihres chronischen Nierenversagens.

Forscher sagen, dass die neue Studie zeigt, dass Amnioinfusionen eine erfolgreiche und sichere Behandlung für schwangere Frauen sein können, die Föten mit dieser Erkrankung tragen.

Die RAFT-Studie markiert einen wichtigen Fortschritt in der fetalen Therapie. Aufbauend auf dieser Arbeit untersucht die RAFT-2-Studie, wie serielle Amnioinfusionen einen neuen Behandlungsweg für Patienten mit fetalem Nierenversagen bieten können. Dabei wird der Wert eines multidisziplinären Ansatzes hervorgehoben und Familien dabei unterstützt, in komplexen Situationen fundiertere Entscheidungen zu treffen.“

Ahmet Baschat, MBBCH., BAO, Direktor, Johns Hopkins Center for Fetal Therapy

Der zweijährige Levi Smith ist ein Beweis für den Erfolg der Behandlung im Rahmen der RAFT-Studie. In der 20. Schwangerschaftswoche wurde seiner Mutter, Sarah Smith, gesagt, sie habe die Wahl, entweder ihre Schwangerschaft abzubrechen oder Levi weiter auszutragen, da sie wusste, dass er nach der Geburt wahrscheinlich nicht mehr lange überleben würde. Mit der Amnioinfusionsbehandlung ist Levi nun „ein lustiges, glückliches Kind“, das eine chronische Dialyse erhält, sagt seine Mutter. „Wir haben noch einen langen Weg vor uns, aber ich weiß, dass er ohne den RAFT-Prozess nicht hier wäre.“

Die Forscher sagen, dass sie planen, eine nächste Phase von RAFT fortzusetzen, mit dem Ziel, Frühgeburten, eine bekannte Komplikation der Amnioinfusionsbehandlung, zu reduzieren. Je näher die Vollzeitkinder sind, desto besser sind sie auf die Herausforderungen der Neugeborenendialyse vorbereitet. Laut Atkinson gehört zu den weiteren Zielen der laufenden RAFT-Studie die Optimierung der postnatalen Betreuung, da die Ergebnisse der Studie auch darauf hindeuten, dass Säuglinge, die nach diesem Eingriff geboren werden, unabhängig von der Lungenfunktion vor erheblichen medizinischen Herausforderungen stehen, insbesondere wenn sie stark zu früh geboren werden.

Quellen: