Da Early-Access-Programme in ganz Europa immer weiter zunehmen, stehen Pharma- und Biotech-Teams unter einem wachsenden Druck, Prüfpräparate früher an Patienten zu liefern, während sie sich gleichzeitig mit fragmentierten nationalen Vorschriften, steigenden Erwartungen an reale Daten, Herausforderungen beim Zugang zu seltenen Krankheiten und einer immer komplexer werdenden globalen Programmbereitstellung auseinandersetzen müssen.

Early-Access-Programme, auch als Expanded-Access-, Managed-Access-, Compassionate-Use- oder Pre-Approval-Access-Programme bezeichnet, ermöglichen berechtigten Patienten mit schweren, lebensbedrohlichen oder stark beeinträchtigenden Erkrankungen den Zugang zu Prüftherapien außerhalb einer klinischen Studie, wenn keine zufriedenstellende zugelassene Behandlungsoption existiert.

In ganz Europa gewinnen diese Programme im Rahmen umfassenderer Arzneimittelentwicklungs- und Patientenzugangsstrategien zunehmend an Bedeutung. Im Gegensatz zu Märkten mit einem einzigen nationalen Rahmen bleiben europäische Early-Access-Pfade jedoch weitgehend auf Länderebene reguliert. Während die Europäische Arzneimittel-Agentur gemäß Artikel 83 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 Empfehlungen für „Compassionate Use“ herausgeben kann, wird die Umsetzung von den einzelnen Mitgliedstaaten bestimmt, was zu erheblichen Unterschieden bei den Zulassungskriterien, Zulassungswegen, Zeitplänen, Erstattungsmodellen, ärztlichen Antragsprozessen und Lieferanforderungen führt.

Diese länderspezifischen Unterschiede machen Europa zu einer der komplexesten Regionen für die Umsetzung von Early-Access-Programmen. Unternehmen, die Programme auf mehreren Märkten einführen möchten, müssen nun feststellen, wo der Zugang möglich ist, welcher nationale Weg am besten geeignet ist, wie die Bereitstellung von Prüfpräparaten verwaltet wird, welche Daten ethisch und rechtlich erhoben werden können und wie Programme mit zukünftigen Regulierungs-, Erstattungs- und Einführungsstrategien in Einklang gebracht werden können.

Auch die strategische Rolle des Early Access verändert sich. Früher wurden Early-Access-Programme als reaktiver Compassionate-Use-Mechanismus betrachtet und werden zunehmend früher im Produktlebenszyklus geplant. Für Pharma- und Biotech-Organisationen können diese Programme die Einarbeitung von Ärzten, die Patientenidentifizierung, die Vorbereitung der Lieferkette, die Vorbereitung des Marktzugangs und die Generierung realer Beweise vor der formellen Zulassung unterstützen.

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Diese Entwicklung ist besonders bei seltenen Krankheiten von Bedeutung, bei denen die Patientenpopulation klein ist, der Zugang zu klinischen Studien eingeschränkt sein kann und der ungedeckte Bedarf nach wie vor hoch ist. Für einige Patienten können Early-Access-Programme die einzige Möglichkeit darstellen, vor der Markteinführung eine vielversprechende Prüftherapie zu erhalten. Gleichzeitig stellen Programme für seltene Krankheiten häufig zusätzliche betriebliche Herausforderungen dar, darunter verteilte Patientenpopulationen, begrenzte klinische Fachkompetenz, dringende Zeitpläne, komplexe Zulassungsentscheidungen und ein verstärktes Engagement der Patientenvertretung.

Daten aus der realen Welt sind ein weiterer Bereich, der in der Branche zunehmend Aufmerksamkeit erregt. Durch Early-Access-Programme generierte Daten können Unternehmen dabei helfen, den Behandlungseinsatz, die Sicherheit, die Dosierung, die Patientenbelastung, die klinische Praxis und den langfristigen Zugangsbedarf außerhalb der kontrollierten Umgebung klinischer Studien besser zu verstehen. Der Hauptzweck dieser Programme bleibt jedoch der Zugang zum Patienten. Daher müssen Unternehmen die Evidenzgenerierung sorgfältig mit ethischen, regulatorischen und betrieblichen Überlegungen abwägen, um eine zunehmende Belastung für Patienten, Familien, Ärzte und Gesundheitssysteme zu vermeiden.

Diese Herausforderungen werden im Mittelpunkt der Diskussionen stehen 5. Operationalisierung: Early Access Programs Summit Europestattfindet 19.–21. Oktober 2026 in London, Großbritannien.

Der Gipfel wird zusammenbringen Über 140 Führungskräfte In den Bereichen Medical Affairs, Patient Access, Managed Access, Early Access, Regulatory Affairs, Clinical Operations, Evidence Generation und Clinical Supply wird untersucht, wie Organisationen Early Access-Programme in Europa und auf globalen Märkten planen, starten und skalieren.

Drei Tage lang werden die Teilnehmer praktische Strategien zur Bewältigung der fragmentierten Regulierungswege in Europa, zur Gestaltung kostenpflichtiger Early-Access-Modelle, zur Verwaltung des Post-Trial-Zugangs, zur Erfassung aussagekräftiger realer Daten, zur Verbesserung der klinischen Versorgungsplanung, zur Unterstützung des Zugangs zu seltenen Krankheiten und zum Aufbau einer skalierbaren globalen Programminfrastruktur erkunden.

Leitende Führungskräfte von Organisationen, darunter UCB, Eisai, Novartis, BeOne Medicines, Alnylam Pharmaceuticals, Genmab, AstraZeneca, Bristol Myers Squibb, Argenx und ACADIA Pharmaceuticals gehören zu den Experten, die zum Treffen 2026 beitragen.

Da sich Europas Early-Access-Umgebung ständig weiterentwickelt, bietet der Gipfel ein spezielles Forum für Branchenführer, um Ansätze zu vergleichen, gewonnene Erkenntnisse auszutauschen und sich mit den praktischen Realitäten der Bereitstellung von Prüfpräparaten für Patienten außerhalb klinischer Studien zu befassen.

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Quellen: