Auf der ISSCR-Jahrestagung 2026 wurde heute ein Update zur ersten klinischen Studie zur Bewertung einer aus pluripotenten Stammzellen gewonnenen neuronalen Stammzelltherapie für die Huntington-Krankheit vorgestellt. Die Phase-1b/2a-REGEN4HD-Studie stellt einen bedeutenden translationalen Meilenstein nach Jahren präklinischer Forschung, entscheidender Sicherheitsstudien, behördlicher Beteiligung und der Entwicklung klinischer Studien dar.

Die Huntington-Krankheit ist eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, für die derzeit keine krankheitsmodifizierende Behandlung verfügbar ist. Ansätze der regenerativen Medizin unter Verwendung von aus menschlichen Stammzellen gewonnenen Produkten werden als mögliche Strategie zur Modulation der Krankheitspathologie im Gehirn und zur Bewältigung dieses erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarfs untersucht. Die Präsentation auf der ISSCR 2026 beleuchtet den Start der ersten klinischen Studie einer auf pluripotenten Stammzellen basierenden Therapie für die Huntington-Krankheit und markiert einen wichtigen Schritt bei der Umsetzung der regenerativen Medizinforschung in Richtung potenzieller neuer Behandlungsansätze für diese verheerende neurodegenerative Erkrankung.

An der REGEN4HD-Studie nehmen Patienten mit Huntington-Krankheit im relativ frühen Stadium im Alter zwischen 18 und 65 Jahren teil. Der Phase-1b-Teil ist als Dosissteigerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit konzipiert, gefolgt von einer Phase-2a-Studie zur Bestimmung der maximal verträglichen Dosis.

„Diese klinische Studie stellt den Höhepunkt langjähriger präklinischer und translationaler Forschung, entscheidender Sicherheitsstudien, Diskussionen mit der FDA und Unterstützung durch das California Institute for Regenerative Medicine dar„, sagte Leslie Thompson, Ph.D., University of California, Irvine, USA, die sich mehr als 35 Jahre lang der Erforschung der Huntington-Krankheit widmet, angefangen mit der Arbeit als Teil des internationalen Konsortiums, das das Huntington-Krankheits-Gen identifizierte.“Der Beginn der ersten klinischen Studie mit einem aus pluripotenten Stammzellen gewonnenen Produkt zur Behandlung der Huntington-Krankheit ist ein wichtiger Meilenstein für diesen Bereich. Die Familien der Huntington-Krankheit und die enge Partnerschaft zwischen Patienten und Wissenschaftlern waren eine ständige Quelle der Inspiration.„

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Die Entwicklung regenerativer Therapien für die Huntington-Krankheit stellte mehrere wissenschaftliche Herausforderungen dar, darunter die Identifizierung geeigneter therapeutischer Ziele und Mechanismen, die Optimierung von Verabreichungsstrategien und die Behandlung einer Krankheit, die über viele Jahre hinweg langsam fortschreitet. Fortschritte im Verständnis der Krankheitsbiologie tragen dazu bei, das Gebiet in Richtung klinischer Bewertung voranzutreiben.

Da die Studie erst vor kurzem begonnen hat, bewerten die Forscher in erster Linie die Sicherheit. Durch explorative Maßnahmen wird auch beurteilt, ob die Therapie Signale zeigt, die in zukünftige Studien einfließen könnten.

„Das ursprüngliche Ziel dieser Studie ist die Feststellung der Sicherheit„“, sagte Thompson. „Wenn zukünftige Studien letztendlich zeigen, dass ein einmaliger Zelltherapieansatz das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen kann, könnte dies bedeutsame Auswirkungen auf Menschen haben, die mit der Huntington-Krankheit leben. Diese Fragen können jedoch nur durch eine sorgfältige klinische Bewertung beantwortet werden.„

Quellen:

International Society for Stem Cell Research