Stammzellinfusionen verbessern die Symptome bei der Schmetterlingshautkrankheit

Die intravenöse Infusion von mesenchymalen Stammzellen von Familienspendern ist sicher und verbessert Symptome wie Pruritus (Juckreiz), Schlafstörungen und Müdigkeit, die mit der rezessiven dystrophischen Epidermolysis bullosa (RDEB), im Volksmund als „Schmetterlingshaut“ bekannt, verbunden sind. Dies ist eine der wichtigsten Schlussfolgerungen einer klinischen Studie, die von Forschern der Universidad Carlos III de Madrid (UC3M), des Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) des Ministeriums für Wissenschaft, Innovation und Universitäten, des Fundación Jiménez Díaz Health Research Institute (IIS-FJD), des CIBER Rare Diseases (CIBERER) und des La Paz University Hospital durchgeführt wurde Madrid.

Das Forschungsteam hat außerdem zwei Biomarker identifiziert, die es ermöglichen, vorherzusagen, welche Personen ein besseres klinisches Ansprechen auf diese neuartige Therapiebehandlung zeigen werden. „Die infundierten mesenchymalen Stammzellen fungieren als Regulatoren des Immunsystems und helfen dabei, den Zustand einer dauerhaften Entzündung zu kontrollieren, die die Gesundheit und das Wohlbefinden der Patienten beeinträchtigt“, erklärt die leitende Forscherin der Studie, Dr. María José Escámez, Forscherin am CIBERER-ISCIII und IIS-FJD. Nach Angaben des Teams sind die Ergebnisse ermutigend: Nach drei Infusionen zeigten die acht pädiatrischen Patienten, die die Studie abschlossen, eine allgemeine Verringerung des Juckreizes, eine verbesserte Schlafqualität und ein geringeres Maß an Müdigkeit.

Schmetterlingshaut ist eine seltene und schwerwiegende genetische Erkrankung, die durch eine extreme Brüchigkeit der Haut und der Schleimhäute gekennzeichnet ist und bei der geringsten Berührung Blasen und Wunden verursacht. Darüber hinaus ist es mit einer systemischen chronischen Entzündungsreaktion verbunden, die die Lebensqualität beeinträchtigt und die Lebenserwartung beeinträchtigt. Wissenschaftlichen Quellen zufolge sind derzeit weltweit etwa 500.000 Menschen davon betroffen.

Die Studie, die kürzlich in der Zeitschrift Frontiers in Immunology veröffentlicht wurde, wurde vom Institut für Gesundheit Carlos III (ISCIII, Abkürzung auf Spanisch), der spanischen staatlichen Forschungsagentur (AEI, Abkürzung auf Spanisch) und den Patientenverbänden DEBRA-Spain und Berritxuak gefördert. Darüber hinaus war die Beteiligung der Complutense-Universität Madrid (UCM) und des Gregorio Marañón General University Hospital – in Zusammenarbeit mit dem Great Ormond Street Hospital in London – von grundlegender Bedeutung für die Integration klinischer und wissenschaftlicher Expertise in die Entwicklung der Studie.

Mesenchymale Stammzellen kommen hauptsächlich im Bindegewebe (Stroma) des Knochenmarks, im Fettgewebe (Fett) und in der Nabelschnur vor. Im Allgemeinen verfügen sie über eine hohe immunmodulatorische Kapazität und die Fähigkeit, Reparaturfaktoren abzusondern, was sie zu einem Schlüsselelement in der regenerativen Medizin macht und umfassend zur Behandlung von entzündlichen und degenerativen Erkrankungen untersucht wird.

Neue Hoffnung auf Linderung von Entzündungen

In dieser klinischen Studie mit dem Namen MesenSistem-EB (Phase I/II) wurde die Verwendung von aus dem Knochenmark stammenden mesenchymalen Stammzellen von familiären (haploidentischen) Spendern untersucht. Im Gegensatz zu anderen Ansätzen zielte diese Studie nicht ausschließlich darauf ab, Kollagen 7 (C7) wieder aufzufüllen, sondern vielmehr auf das Immunsystem des Patienten einzuwirken.

Die Ergebnisse dieser Studie haben die Sicherheit dieser Behandlung bestätigt und gezeigt, dass sie von pädiatrischen Patienten gut vertragen wird und keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit der Infusion auftreten. Darüber hinaus gelang es dem Forschungsteam, systemische Entzündungsindikatoren (wie CRP und Fibrinogen) zu stabilisieren und so sicherzustellen, dass sich der Zustand der Patienten während der einjährigen Nachbeobachtungszeit nicht verschlechterte.

Die Forscher identifizierten zwei Biomarker, die Moleküle MCP1 und sCD40L, deren Blutspiegel eine Vorhersage darüber ermöglichen, welche Patienten am besten auf die Behandlung ansprechen. „Dies stellt einen wichtigen Schritt in Richtung personalisierter Medizin bei seltenen Krankheiten dar“, bemerkt Marcela Del Río Nechaevsky, Forscherin am UC3M Department of Bioengineering und am IIS-FJD.

Der Wert öffentlicher und sozialer Zusammenarbeit

Das Forschungsteam betont, dass dieser Durchbruch ohne ein robustes kollaboratives Ökosystem nicht möglich gewesen wäre. Das Projekt wurde vom ISCIII und der AEI finanziert und demonstriert den sozialen Nutzen öffentlicher Investitionen in die Wissenschaft.

Die Rolle der Patientenverbände DEBRA-Spain und Berritxuak ist von besonderer Bedeutung, da sie die klinische Studie von Anfang an mitfinanziert und unterstützt haben. „Für Familien ist der wissenschaftliche Fortschritt bei der Kontrolle von Schmerzen, Juckreiz und Schlafqualität ein Hoffnungsschimmer. Diese Behandlung behandelt nicht nur die Haut; es behandelt den Alltag von Kindern,„, erklärten die Verbände.

Die Forscher kommen zu dem Schluss, dass dieser Therapieansatz eine grundlegende ergänzende Strategie zur Eindämmung der entzündlichen Eskalation in kritischen Phasen der Krankheit sein könnte. „Die klinische Studie MesenSistem-EB legt den Grundstein für zukünftige kombinierte Protokolle, die die Prognose der Schmetterlingshaut international verändern könnten„, gibt eine andere Autorin der Studie an, Lucía Martínez Santamaría, Forscherin an der UC3M-Abteilung für Bioingenieurwesen und am IIS-FJD.

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