UCI Health startet den weltweit ersten Versuch mit embryonalen Stammzellen zur Behandlung der Huntington-Krankheit
UCI Health, das klinische Unternehmen der University of California, Irvine, hat die weltweit erste klinische Studie aus embryonalen Stammzellen am Menschen zur Behandlung der Huntington-Krankheit eröffnet.
In der Phase-1b/2a-Studie wird die Sicherheit von hNSC-01-Neuralstammzellen bewertet, die aus embryonalen Stammzellen gewonnen werden, die durch ein spezielles neurologisches Mapping- und Targeting-Stereotaktiksystem präzise an das Gehirn abgegeben und in einer MRT-Suite durchgeführt werden.
Die Studie ist das Ergebnis langjähriger Grundlagen- und Translationswissenschaft an der UCI und wurde vom California Institute of Regenerative Medicine (CIRM) für das Forschungsteam unter der Leitung von Leslie M. Thompson, Ph.D., Donald Bren, Professor für Psychiatrie und menschliches Verhalten sowie Neurobiologie und Verhalten an der UC Irvine, finanziert.
„Diese klinische Studie unterstreicht die wichtige Rolle, die ein interdisziplinäres akademisches und klinisches Team zusammen mit den Huntington-Familien bei der Weiterentwicklung der Medizin spielt“, sagte Dr. Thompson, der Sponsor der klinischen Studie ist. „Wir sind unseren Patienten und ihren unglaublichen Familien dankbar für ihren Mut, anderen mit sehr wenigen Optionen Hoffnung zu geben.“
Der erste Patient erhielt den Eingriff im Mai bei UCI Health –– Irvine, wo Orange Countys erstes Knochenmark-/Stammzelltransplantations- und Zelltherapieprogramm für Erwachsene stattfindet. Der Neurochirurg von UCI Health, Dr. Jefferson W. Chen, führte den Eingriff durch, unterstützt von einem Team, dem auch ein Neurochirurg angehörte. Ein zweiter Patient soll den Eingriff im Juli erhalten.
Der erste Patienteneingriff verlief sehr gut. Bisher haben sie keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse gemeldet. Diese Studie könnte uns helfen, einer Zukunft mit verfügbaren Behandlungen, die möglicherweise das Fortschreiten der Huntington-Krankheit verlangsamen könnten, einen Schritt näher zu kommen.“
Dr. Ravi Rajmohan, UCI Health Neurologe, Hauptforscher der klinischen Studie
Die Huntington-Krankheit ist eine tödliche, fortschreitende genetische Störung, die nach und nach Gehirnzellen zerstört. Sie beginnt normalerweise im Alter zwischen 35 und 50 Jahren und verschlimmert sich im Laufe von 10 bis 20 Jahren. Zu den Symptomen gehören unwillkürliche Bewegungen, Schwierigkeiten beim Denken und Planen täglicher Aufgaben sowie Stimmungsschwankungen wie Depressionen. Im Erfolgsfall könnte diese Therapie das unabhängige Leben verlängern, die Kosten für die Langzeitpflege erheblich senken und so die Belastung für Familien verringern.
Welche Intervention wird getestet?
Die Therapie heißt hNSC-01. Es verwendet pluripotente neurale Stammzellen, die aus embryonalen Stammzellen stammen, die in der GMP-Anlage der UC Davis hergestellt wurden und in Tierversuchen gezeigt haben, dass sie:
- Schützen Sie vorhandene Gehirnzellen
- Ersetzen Sie verlorene Zellen
- Bauen Sie beeinträchtigte Gehirnschaltkreise wieder auf
- Geben Sie hilfreiche Proteine frei, wie z. B. den aus dem Gehirn stammenden neurotrophen Faktor (BDNF).
- Reduzieren Sie schädliche Proteinansammlungen, die Gehirnzellen schädigen
Die Stammzellen erwiesen sich auch bei Mäusen über lange Zeiträume als sicher.
Wie wird die Intervention durchgeführt?
Die Stammzellen werden während eines etwa sechsstündigen chirurgischen Eingriffs unter Vollnarkose implantiert. Während er mit dem Gesicht nach unten in einem MRT-Scanner liegt, erhält der Patient Stammzellen, die direkt in das Striatum tief im Gehirn implantiert werden, wobei eine erworbene proprietäre Therapieplattform für die Navigation und Abgabe verwendet wird. Schäden am Striatum, das für motorische Kontrolle, Entscheidungsfindung, Motivation und mehr verantwortlich ist, verursachen Symptome der Huntington-Krankheit.
Die Probanden werden engmaschig auf ihre Sicherheit sowie auf erste Anzeichen eines potenziellen Nutzens überwacht.
Wie wird die klinische Studie finanziert?
Die klinische Studie wird durch einen Zuschuss von 12 Millionen US-Dollar von CIRM ermöglicht und die Studie wird von der UC Irvine Alpha Clinic koordiniert. Es ist eines von neun klinischen CIRM-Forschungszentren im Bundesstaat und der klinische Zweig des UC Irvine Sue & Bill Gross Stem Cell Research Center.
Wie viele Personen werden an der Studie teilnehmen?
An der klinischen Studie werden 21 Personen im Alter von 18 bis 65 Jahren mit Huntington-Krankheit im Frühstadium teilnehmen. Zwölf Teilnehmer werden in eine Phase-1b-Dosiseskalationsgruppe und neun in eine Phase-2a-Erweiterungsgruppe aufgenommen.
Welche Auswirkungen hat die Huntington-Krankheit auf Patienten und Familien?
Als Krankheit, die oft über Jahrzehnte fortschreitet, stellt die Huntington-Krankheit eine enorme finanzielle und emotionale Belastung für Patienten, Familien und Betreuer dar. Allein in Kalifornien können die Gesundheitskosten für Huntington-Patienten zwischen 3 und 25 Millionen US-Dollar pro Jahr liegen.
Quellen: